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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
有聊｜李一桐：不破不立不再焦虑，停止内耗一路“狂飙”******
中新网北京2月3日电(刘越)朋友，你最近“狂飙”了吗？
“公生明，廉生威”“风浪越大，鱼越贵”“讲屁话没有用，让别人也节哀”……2023年春节档，扫黑除恶题材剧《狂飙》火遍全平台。作为当之无愧的开年爆款，继强势登顶收视榜单、霸占微博热搜、席卷社交平台后，《狂飙》以豆瓣8.8的高分收官，真正做到了高开高走。
狂飙剧照在“剧带人”的良性效应下，《狂飙》中的张译、张颂文、贾冰等一众演员收获了极大的关注度。老戏骨们自不必多说，主角团中唯一一位90后，饰演“孟钰”的李一桐也是丝毫不怯场，演得了原声爆发戏，接得住实力派的招，表现可圈可点。
一部好剧会给演员带来什么，一个演员又能为角色付出什么？关于《狂飙》，关于“孟钰”，关于自己……这一次，李一桐有话说。
这个记者不好演
“精雕细琢才能让观众共情”
“以往的角色里面没有过记者这个职业，了解也少，所以在这方面比较虚。”无妨，底气不足，就用足够的案头工作将自信心填满——这是李一桐一以贯之的创作方法论，“你越去了解这个人物，就会抓得越准确。”
在拍摄前期，她深入观察了这个行业，并且总结出了一个画像来：“早些年间，好多暗访记者会走到坊间，甚至乔装打扮成不同的人群，比如那种走街串巷卖东西的人、乞丐、吧台小姐。我觉得暗访记者就是百变人，得装啥像啥，才能有效地去获取信息。”
《狂飙》视频截图前期的孟钰又彪又勇，爱憎分明嫉恶如仇，敢于徒手掌掴流氓。用李一桐的话来说，“标准的初生牛犊不怕虎，而且前几集她一直在打安欣，就显得更彪，但是这个度得把握好。”相比前期的外放，到了饰演后期40+的孟钰时，李一桐开始往回收，寻找人物身上的松弛感。
“演20岁到40岁的时候，不要刻意地去做一些改变，故意去演老成稳重。丰富的人生经历才能让个人气质到达松弛，说话的语气神态，对事对人的状态看法，都是自然而然的。”
狂飙剧照。受访者提供难能可贵的是，即便角色跨越时间长，表演难度大，李一桐还是保持住了自己的节奏，重头戏也完成得可圈可点。在《狂飙》中，孟钰跟踪贩毒人员想要顺藤摸瓜，结果反被绑架。被解救之后，她产生了强烈的应激反应。
从不自觉抽搐的肌肉、翕动的嘴角、转动的眼球，到神经质的碎碎念、哽咽的哭腔，李一桐将“劫后余生”的情绪演绎得淋漓尽致，这段实打实的演技高光，也是她心目中最难挑战的一场戏。
《狂飙》视频截图“受刺激之后，孟钰产生了一种生理反应，所谓的PTSD(创伤后应激障碍)，它呈现的那种反应是你无法自控的。”李一桐认真剖析着自己的思路：“因为我从来没被绑架过，也没有被歹徒谋杀过，不知道激动的情绪应该到达哪个份上。所以那种应激反应需要你多去琢磨，多琢磨，才能呈现出让观众共情的一场戏。”
对阵戏骨不怯场
“我进入了一个顶级叔圈”
人物横跨21年，历经三个时代，前后个性差异极大——如果说这三个前提已经将“孟钰”一角拔高至难以挑战的高度，那么和张译、张颂文、张志坚等一众实力派的对手戏更是容易让年轻演员打退堂鼓。对此，李一桐却表示，“我太兴奋了！”
“我的天，因为里面所有的前辈演员，我觉得我进入了一个顶级叔圈。我好兴奋，你知道吗？”李一桐回忆起自己当时跃跃欲试的状态：“还没开机的时候，我就盼着跟他们每个人都有对手戏。我去求导演，我说我跟张颂文老师有对手戏吗？能不能这里有，跟那个老师有没有，他说你渴求度怎么那么高，我说，你不懂，我太兴奋了。”
《狂飙》视频截图此前在《鹤唳华亭》中，李一桐和饰演孟钰父亲“孟德海”的张志坚及其他几位演员虽然有过对手戏，但场次不多，希望能在《狂飙》中将遗憾弥补回来，“跟前辈演员去对戏的过程当中，他会给你很多灵感，他会指出自己的想法，但不会强加于你。他会让你‘吃’进去，吃进去可能就打开了另外一个开关。”
在《狂飙》的拍摄中，张译可能是打开李一桐身上最多开关的人。安欣和孟钰由前期的青梅竹马、打打闹闹，到后期的爱人错过、分道扬镳，令人唏嘘不已。而提起和张译演对手戏的感受，李一桐则直言，“特别过瘾，已经过瘾到了一天拍24个小时，都觉得亢奋的那种状态。”
《狂飙》视频截图不过，对于和张译演CP这件事，一开始的李一桐还是有些担心，“最初肯定是有压力的，但是他本身就有经验，而且戏那么好，所以我把压力变成了动力。”
有观众调侃，安欣是孟钰的“人肉沙包”，经常被小拳拳捶胸口。就连李一桐本人也自我吐槽，“我怎么常常‘揍’他，我都服了”。
确实，在剧中，安欣总是被孟钰单方面“伤害”。两人在酒吧久别重逢的那场戏，孟钰一巴掌呼向小混混，却错手打到了安欣脸上，两人面面相觑的这一幕逗乐了不少观众。
《狂飙》视频截图面对记者“真打还是借位”的灵魂提问，李一桐皮了一下，“你猜？其实没有。这一巴掌那么响就是我们两个人之间的配合，我打上去的距离一定要把控好，张译老师经验足，他配合起来就会显得更真切了。”
不过，虽然剧里揍得很“过瘾”，但李一桐所说的“特别过瘾”可不是这回事。“那种过瘾存在于我们即兴的碰撞当中，会出来新的不同的东西。比如说我打完他那一巴掌，他拉我走之后的那些话和反应，在本子里都是没有的。”
“你觉得整个人是亢奋的，在接收很多新的东西过来，而不是说我在底下做好了功课，按照原句原点来去处理它，去背它。现场一切都是打破的，都是不可控的，跟老演员老前辈合作的那种新鲜感和亢奋感，会给你带来不同的感受。”
不破不立
停止内耗一路“狂飙”
“在演艺生涯中，对你意义最重大的三个角色是？”
“黄蓉(《射雕英雄传》)、晚媚(《媚者无疆》)和陆文昔(《鹤唳华亭》)。”李一桐几乎没有犹豫地回答。
武侠、言情、古装权谋，无论是题材还是人设，都和“孟钰”不沾边。对李一桐来说，2023是不破不立的一年。一方面，“孟钰”是她一反往常戏路的大胆尝试；另一方面，李一桐参与的某档演技选拔类综艺播出，看似游刃有余的表演下，隐藏着她重塑自我的勇气和决心。
演员写真。受访者提供“以前这种竞技类的东西，需要用高低分去评比的事情，我会抗拒。我不愿意去接受这样不可控的局面，会有一些担心和惧怕。”李一桐坦言，“不接戏的这几个月里来，我的想法有所改变。2023年，我一直在跟自己说，不破不立。不打破一个陈旧的自己，就没有办法去建立一个新的自己。”
2022年末，李一桐的工作停滞了几个月。学习新的舞种和乐器、报个班锻炼身体、在家看看电影和书、参加同学聚会，带家人去旅行……在经历了“自己和自己玩”的阶段后，她迎来了焦虑期。
“我是一个比较会转弯的人，当下碰到问题，我不会一直问怎么办，我下意识想的是，我能怎么样？”和甜美的外表截然不同的，是李一桐性格内核中磅礴的力量感，“如果每天在家里面焦虑，就像骑一个小木马。我也在动，我也在努力，我嘴里也在嘚吧嘚，但是无济于事。因为你骑的是木马，你没有在前进，你在内耗。比如说我停滞了几个月没有去拍戏，你要么解决，要么接受，不要做无用功。”
演员写真。受访者提供度过焦虑期之后，李一桐开始尝试接受新鲜的事物，打破舒适圈，“人在停滞的时候会思考很多问题，我习惯于把很多焦虑和内耗变成动力。第一步就是要打破自己的舒适圈，我愿意去打破，也想尝试更多的可能性。”
在大众的评判标准中，颜值高的年轻演员头顶都悬着一个天秤，“偶像”和“实力”的砝码分列其上。而《狂飙》之后，李一桐头上的天秤，无疑逐渐在往“实力”一侧倾斜。
“你觉得在演员这条赛道上，李一桐最大的核心竞争力是什么？”
“相对多元化，不拘泥于同一类别。”李一桐说：“我对表演有非常强大的欲望，所以必须时刻充实自己。直面问题，多去感受生活，感受自己的内心，还有很大的空间正等着我去摸索，去进步。”(完)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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